В США одобрили первое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна
Это генетическое заболевание, связанное с нарушением строения мышечных волокон. Инъекции препарата Exondys 51 (этеплирсен) могут помочь людям, у которых болезнь вызвана мутацией в гене, кодирующем белок дистрофин. Они составляют примерно 13% от всех больных мышечной дистрофией
